Je hebt er inmiddels vast wel van gehoord: ‘Personalized medicine’. Het is iets wat tegenwoordig steeds vaker in het nieuws verschijnt. Maar wat is het daadwerkelijk? In essentie is het een verzamelnaam voor alle vormen van geneeskunde die gebruik maken van een therapie op maat gemaakt voor een patient. Maar hoe bepaalt men welke therapieën geschikt zijn?
Zoals eerder gezegd is het concept vrij simpel, behandeling op maat. Helemaal in het veld van kankertherapieën krijgt deze vorm van behandelen een steeds grotere rol. De ene vorm van borstkanker is bijvoorbeeld de andere niet. Door genetisch onderzoek kan de soort tumor nauwkeuriger bepaald worden. Heb je een longtumor met een ALK (Anaplastic lymphoma kinase) mutatie? Crizonitib! Cystische fibrose door een CFTR mutatie? Ivacaftor! Artsen kunnen door het verder onderzoeken van de onderliggende problemen een effectievere therapie aanbieden. Patiënten krijgen hierdoor een steeds grotere kans op genezing, en daarmee in veel gevallen overleving. Een leuke bijkomstigheid is dat deze onderliggende problemen vervolgens ook weer verder onderzocht worden in het lab. Het feit dat dit soort strategiën steeds meer vruchten afwerpen biedt ook erg veel goede perspectieven voor de toekomst. Het percentage van tumoren die genen tot expressie brengen die als doelwit voor medicatie kunnen dienen ligt bijvoorbeeld bij melanomen, het meest gunstige geval, al op 73%!
Een ander aspect binnen personalized medicine vinden we in de stamcelbiologie. Onderzoekers werken steeds meer met het gebruik van de eigen cellen van patiënten om ze daar vervolgens mee te kunnen behandelen, zogenoemde personalized Cell Replacement Therapies. Onderzoekers zijn in staat om pluripotente stamcellen te maken van patiënt-eigen cellen. Hoewel het eerder al eens gelukt was in ‘standaard’ cellijnen, lukte het Tachibana et al. in 2013 voor het eerst in primaire cellen, cellen direct afkomstig van mensen. Zij ontdekten dat het eerdere falen te maken had met de status van de celdelingen van de somatische cellen waarmee gewerkt werd. Door het toevoegen van caffeïne konden de onderzoekers de laatste fases van de meiose vertragen en daardoor nuclear transfer pluripotente stamcellen genereren.
Het potentiële gebruik van deze cellen varieert enorm. Een veel belovende toepassing zit in ieder geval in het immuunsysteem. Onderzoekers zijn door combinaties van donor-specifieke naïve T-cellen en geïnduceerde pluripotente stamcellen in staat om infectieziekten en tumoren te behandelen met indrukwekkende klinische uitkomsten. Daarnaast werden donor-specifieke stamcellen gebruikt in het behandelen van oogaandoeningen in negen patienten, zonder nadelige effecten. Alle patienten ondervonden een verbeterd zicht na behandeling. Een vergelijkbare strategie bleek al succesvol bij de behandeling van muizen met pancreasaandoeningen, onder andere in de betacellen. Aan de hand van dit onderzoek is inmiddels een klinische studie gestart.
Door de vele doorbraken in de genetica de afgelopen jaren lijkt het erop dat we steeds meer werken naar een wereld waarin ziektes, zeker kankers, beter behandeld kunnen worden op basis van hun genetische achtergrond. Maar ook door het gebruik van patiënt-eigen cellen lijkt het erop dat patiënten beter behandeld kunnen worden. Als de hoop van onderzoekers waar blijkt, worden de komende doorbraken op het gebied van personalized medicine alleen nog maar interessanter. Misschien werken we dan wel naar een toekomst waarin alle ziektes die we nu kennen verleden tijd zijn. Dan wordt wat wij nu nog bestempelen als science fiction dan simpelweg als science bestempeld.
